儿童原发免疫性血小板减少症的分层治疗

目的

探讨儿童原发免疫性血小板减少症（ITP）分层治疗的疗效和安全性。

方法

年1月1日至年8月31日期间例≤14岁新诊断ITP患者纳入研究。以PLT20×/L或活动性出血为标准分为观察组和治疗组。观察组例，男例，女76例，中位基线PLT46（20~89）×/L，中位随访时间20（12~31）个月；治疗组例，男例，女94例，中位基线PLT11（1~19）×/L，中位随访时间22（12~32）个月。

结果

治疗组患者急性期一线治疗总有效[完全反应（CR）+有效（R）]率为80.44%（/）；观察组急性期例（82.22%）符合CR或R标准。治疗组44例患者进入持续期，持续期内总有效率为34.09%（15/44），发病后1年总有效率为87.11%（/）；观察组32例患者进入持续期，13例（40.63%）符合CR或R标准，发病后1年共例（89.44%）患者符合CR或R标准。治疗组29例进入慢性期，5例（17.24%）患者获CR或R；观察组19例患者进入慢性期，6例（31.58%）符合CR或R标准。年龄≥10岁是影响两组患者1年自愈或治疗无效的高危因素。本组患儿均未观察到严重出血、严重不良反应，无死亡病例。

结论

以PLT20×/L或活动性出血作为儿童ITP分层治疗的指征是安全可行的。

国际ITP协作组和国内专家诊疗建议确立了ITP的治疗目标是维持血小板计数在安全范围内（无出血症状），而不是纠正血小板计数至正常范围。各地区对于ITP治疗标准划分略有不同：年国际血小板减少症协作组和美国血液学会循证指南中采用PLT30×/L的标准，而西班牙在年的指南中采用PLT20×/L。中华医学会儿科学分会血液学组于年发布的《儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗建议》中以PLT20×/L或有活动性出血作为治疗的依据。初次需要治疗者，其主要目标是尽快达到安全的血小板水平、尽可能减少治疗药物的不良反应。在本研究中，我们根据以上指南，采用PLT20×/L或有活动性出血为分层治疗标准，评估儿童ITP分层治疗的疗效和安全性。

在本研究中，治疗组以不明原因诱发多见，感染次之，观察组以感染多见，总体上感染和预防接种为主要诱因。治疗组患者血小板计数均在20×/L以下，出血程度以2~3级为主，重度出血仅占0.44%（1/），与文献相符。观察组血小板计数相对较高，以0~1级轻微出血或无出血为主。提示血小板数量与出血程度有一定相关性。出血部位以皮肤瘀点瘀斑多见，其他出血部位按发生率高低依次为鼻出血、齿龈出血、胃肠道出血和结膜出血。

治疗组急性期患者的一线治疗总有效率为80.44%，观察组急性期82.22%的患儿疾病状态符合符合CR或R标准，提示疾病有一定的自限性，对于轻、中度ITP，并不需要过早使用糖皮质激素。1年总有效率88.15%。病后1年，观察组89.44%的患者符合CR或R标准，治疗组总有效率87.11%。治疗组患儿中治疗无效的高危因素是年龄≥10岁，与Kubota等的研究相符。进入慢性期后，本组患者仍有22%的患者出现缓解，与文献报道相符。

综上所述，本研究结果表明，以PLT20×/L或活动性出血作为ITP的治疗指征是安全可行的，可使接近半数患儿避免过度治疗。

原文：张娜,蒋慧,邵静波,叶启东,李红,李珊珊.例儿童原发免疫性血小板减少症的分层治疗[J].中华血液学杂志,,36(12):-.

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