药渡药闻报告2024年8月全球新药

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来源：药渡Daily

药渡数据-「全球新药批准月报」真实/可溯源/紧贴业内需求

01、年8月全球/中国新药批准动态及重磅药物解析

02、年8月全球/中国新药申报上市动态及重磅药物解析

Part1

全球/中国新药批准动态

01、全球/中国新药8月批准概览

年8月全球新药批准共计50个，其中中国新药批准共计14个。

本月全球批准新药中，血液和淋巴系统和肿瘤领域占比较高均为20%，涉及适应症：淋巴瘤及多发性骨髓瘤，子宫内膜癌及非小细胞肺癌等；其次皮肤病占比16%，包括银屑病等。

本月中国批准新药中，血液和淋巴占比最大29%，适应症涵盖血友病及多发性骨髓瘤等，其次是肿瘤领域，适应症包括非小细胞肺癌及尿路上皮癌等。

02、全球/中国新药8月批准详情

全球/中国NDA批准详情（部分）

全球/中国BLA批准详情

全球/中国扩展适应症批准详情（部分）

全球/中国新剂型批准详情

03、重磅批准品种分析

TECELRA

Afamitresgeneautoleucel(“afamicel”，研发代码ADP-A2M4，TECELRA)，针对黑色素瘤相关抗原A4(MAGE-A4)的转基因自体T细胞免疫疗法，通过慢病毒载体转导T细胞疗法，表达针对HLA-a*02所呈现的MAGE-A?肽GVYDGREHTV的高亲和力和特异性TCR。

黑色素瘤相关抗原A4(MAGE-A4)是睾丸抗原MAGE蛋白家族的成员，在健康组织中的表达仅限于免疫限制位点(HLA-A*02)。MAGE-A4在多种实体癌中表达，包括滑膜肉瘤（SS）、黏液样/圆细胞脂肪肉瘤（MRCLS）、非小细胞肺癌（NSCLC）等。

SPEARHEAD-1是一项开放标签、非随机、II期试验，。研究包括三个队列。队列1入组表达HLA-A*02的患者，年龄16-75岁，患有转移性或不可切除的滑膜肉瘤或表达MAGE-A4的粘液圆形细胞脂肪肉瘤（经细胞遗传学证实），并且之前至少接受过一种含蒽环类药物治疗或含异环磷酰胺的化疗。淋巴细胞清除后，患者接受单次静脉注射afami-cel（转导剂量范围1.0×-10.0×个T细胞）.

?队列1入组了52名经细胞遗传学证实的滑膜肉瘤（n=44）和粘液样圆细胞脂肪肉瘤（n=8），患者既往治疗中位线数为3。中位随访32.6个月，总体缓解率为37%（52例中有19例，95%CI：24-51），滑膜肉瘤患者为39%（44例中有17例，95%CI：24-55），粘液样圆细胞脂肪肉瘤为25%（8例中有2例，95%CI：3-65）。

?安全性：52名患者中有37名（71%）发生细胞因子释放综合征（一起3级事件）。血细胞减少症是最常见的3级及以上

不良事件，52名患者中有50名（95%）出现淋巴细胞减少，44名中性粒细胞减少（85%），42名白细胞减少（81%）。

03、重磅药物解析年9月可能获批药物预测

预计年9月FDA可能批准药物（部分）

Part2

年8月全球/中国新药申报上市动态

01、全球/中国新药申报上市情况概览

年8月全球新药NDA/BLA项目共计31个，其中中国NDA/BLA项目26个；特殊资格认定申报项目共计37个，其中中国申报项目14个。

本月海外NDA/BLA申报项目主要集中心血管领域占比分别为28%，中国NDA/BLA申报项目主要集中肿瘤，占比42%，其次是神经疾病领域。

本月全球特殊资格认定申报项目共计37个，主要集中肿瘤领域，占比为51%，细分适应症包括非小细胞肺癌、小细胞肺癌及尿路上皮癌等。

02、全球新药注册申报情况

年8月全球NDA申报情况（部分）

年8月全球BLA申报情况

年8月全球特殊资格认定申报情况（部分）

03、中国新药注册申报情况

年8月中国NDA申报情况（部分）

年8月中国BLA申报情况（部分）

年8月中国特殊资格认定申报情况（部分）

04、重磅申报品种分析

Elinzanetant

Elinzanetant是首个双重神经激肽-1和3（NK-1和3）受体拮抗剂，处于临床后期开发阶段，用于与更年期相关的中度至重度VMS的非激素治疗，每日口服一次。Elinzanetant可以通过调节大脑下丘脑区域中的一组雌激素敏感神经元（KNDy神经元）来解决中度至重度VMS，随着雌激素的减少，这些神经元变得肥大并导致体温调节途径的过度激活，从而破坏体热控制机制，导致VMS。Elinzanetant还可以减少与更年期相关的睡眠障碍。

此次申请基于OASIS1、2和3期研究的积极结果，研究结果显示，与安慰剂组对比，Elinzanetant治疗组显著降低了中重度VMS的频率和严重程度，在Elinzanetant组中，安全性良好，最常见的TEAE包括头痛和疲劳是。在OASIS1和OASIS2的所有三个关键次要终点中也观察到一致的改善，第1周VMS频率显著降低，睡眠障碍和绝经相关生活质量改善。OASIS3研究提供了Elinzanetant长达52周的安全性数据研究显示，该药物在长时间使用中表现出良好的安全性特征，与此OASIS1和OASIS2研究中的26周数据一致。