40年才有的肉瘤一线抗癌神药跌下神坛

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软组织肉瘤的治疗，是世界医学难题，比癌症还难。原因本不是技术上比癌症更难，而是种类太多，达五六十种类型。

虽然总患者有几十万，但每种的人数不多，比如其中一种，腺泡状软组织肉瘤，万分之一的发病率，全中国每年百把新增患者，存量一千人左右。

不象肺癌肝癌乳腺癌那样，得病者众，数百万的人数，有市场规模，就有市场驱动力。

没人研究，自然就长期缺医少药，肉瘤在中国的死亡率一直以来，相当之高。

好不容易，等了40年，美国终于有一款肉瘤的明星抗癌药，叫奥拉单抗，商标Lartruvo，品名olaratumab。

年7月，权威医学杂志《柳叶刀》公布了一项重要的二期临床数据：针对极度难治的恶性软组织肉瘤，新药Lartruvo+阿霉素可以延长近一倍的生存期（26.5月），而单独使用阿霉素只有14.7个月。

这项研究意义重大，堪称40年来软组织肉瘤的首个突破，患者的生存期翻倍。

年10月和11月，基于上面的二期临床数据，美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）先后批准Lartruvo上市，用于晚期软组织肉瘤患者的一线治疗。

奥拉联合化疗，是40年来，软组织肉瘤首个一线治疗药物，生存期翻倍的吸引力，虽然是美国的成功消息，也震动了中国的广大肉瘤患者，迅速地，从香港澳门自行购药，到医院去请求注射，竟成了一股潮流。

甚至，对常规化疗不敏感的那些肉瘤类型，也焦躁地急切追问：我们可以单独注射奥拉单抗吗？不要阿霉素这个化疗药。

毕竟是凭二期临床结果上市的药物，三期结果在不到三年后出来了：（美国药物临床试验的审批制度，在后段科普）

年1月18日，Lartruvo的生产药厂宣布：在一个代号为ANNOUNCE大型三期临床试验中，跟单独使用阿霉素相比，Lartruvo+阿霉素未能延长患者生存期（20.4个月VS19.7个月），几乎看不到任何的改善。也就是说：患者使用Lartruvo可能没有任何效果。

年1月23日，欧洲药品管理局（EMA）对临床医生发出通知：鉴于这个三期临床试验数据，应该停止使用Lartruvo，除非医生认为病人确实从中收益；新增病人不要再使用这个产品。

因为特朗普美墨边境墙拨款之争，美国政府停摆，处于放假状态的美国FDA，还未正式作出决定。

这是咋的了？40年才等来的肉瘤一线神药，仅两年两个月，还没有且正准备引进大陆境内上市，无数国内肉瘤患者伸颈期盼的救命神药Lartruvo，就这样跌落神坛。

广东血管肉瘤G：

华哥?奥拉退市了吗？三期实验失败是否没有效果？我们能继续能用吗？我快用了一年了。昨天才继续用的。

华哥：不能重现二期的辉煌结果，撤了。

广东血管肉瘤G:撤了以后不能上市了吗？化疗不能用，K药不能用，靶向不能用？我们怎么办？

华哥:当然，美国是这样的制度。选一段去年写的科普文章：一期临床结果失败，则淘汰出局。如果副作用可控，又有抗癌活性，则可开展二期临床试验，再招募几十到一两百人入组，确定最佳的给药剂量、服药间隔，初步评价药物疗效。显然，相对于一期，二期临床试验，安全性有了保证，要死一期的早就死了，但疗效如何，不可知。抗癌新药的二期临床试验，失败率一样，非常之高。偶然有惊喜，疗效异常突出，医学界当时就震惊了，那就获得突破性地位，尤其是这种病当前无药，那更是孤儿药地位，破格提拔，跳过三期临床，直接上市，满足引颈而待的癌症患者。在中国，西达苯胺当年，便是这一例，年出现了第二例，病友们猜猜，是哪一款。上市后，还要补做三期临床试验，试验结果，最终决定是长久上市还是取消上市销售权。

奥拉单抗，便是华哥上面科普文章中的那种特殊情况。

广东血管肉瘤G:华哥，那我们肉瘤没有什么好药用了，我以为一直打下去呢。那我的效果不是奥拉效果吧？我用效果明显缩小，难道只是阿霉素起效？

华哥:我个人的理解是：肉瘤五六十种类型，不加区分，混在一起的临床，结果随机性太强。肉瘤必须分类治疗，长久以来的观点。

详见：软组织肉瘤为何要em分/emem类/em治疗？

奥拉单抗联合阿霉素的二期临床结果，当年十分喜人，跳过三期临床，直接上市，边卖边补做三期临床试验。在美国这个二期结果上市，到今次三期结果出来被取消上市销售权，这之间，有两年两个月时间。除了大量晚期的肉瘤病人，尤其是对化疗敏感的那些类型，突然获得了一线治疗方案，成群结队去港澳购买奥拉单抗，大量运用。这两三年内，中国国内的，骨与软组织肉瘤界，也大量模仿性临床试验。除了学老美，把奥拉与阿霉素联用，更出现了，把奥拉与异环，与吉西他滨和多西他赛联等等其他化疗药联用的临床试验。陆续的绝大多数结果，几乎全是点头称赞，夸不绝口没想到。。。。。。奥拉联合阿霉素在欧美的三期结果失败。是该笑中国骨与软组织肉瘤界的学者医生们，邯郸学步，人云亦云？

还是他们始终不明白，软组织肉瘤有五六十种，性情各异？

详见：骨与软组织肉瘤热点大会em失/em败的大会em失/emem望/em的大会徒耗钱粮的大会

广东血管肉瘤G:我一直以为用奥拉是神药，准备缩到最小上Pd1。

华哥:

奥拉上市以来，尤其是香港开卖以来，我收集和