解药软组织肉瘤重磅新药撤市和魏则西同一

白癜风专家会诊优惠 https://m-mip.39.net/news/mipso_5778508.html

导读

软组织肉瘤发病率低，预后差，晚期患者中位生存期1年左右，缺乏有效治疗药物。此次撤市药物或让部分患者再次退回到“无药可用”的境地；跨国药企礼来损失巨大，国内药企积极填补空白

全文字，点击文末链接可畅读全文，也欢迎参与文末评论。

年4月25日，礼来正式宣布进行该药的全球撤市工作。此番撤市意味着礼来将失去重磅药物，损失巨大。有专家指出，中国软组织肉瘤患者本就“相当缺医少药”，此次撤市或让化疗效果不佳的中国患者退回到“无药可用”的境地。图/ICphoto

文

实习记者姜语婷财新记者马丹萌

一款重磅软组织肉瘤（STS）治疗药物近日宣布撤市，患者用药愈发艰难。年，礼来研发的晚期软组织肉瘤新药Lartruvo（olaratumab）在美上市，并已有望搭上中国药品审评审批的“绿色通道”，业内人士期盼新药能够改善患者生存现状。但Lartruvo上市后的确证性III期临床试验失败，使得新药命运突遭变故。

由于软组织肉瘤一直缺乏有效延长总生存期的疗法，Lartruvo一度被美国食品药品监督管理局（FDA）允许加速批准，只需完成II期临床试验即可上市，但由于上市后III期临床试验失败，年4月25日，礼来正式宣布进行该药的全球撤市工作。

此番撤市意味着礼来将失去重磅药物，损失巨大。有专家指出，中国软组织肉瘤患者本就“相当缺医少药”，此次撤市或让化疗效果不佳的中国患者退回到“无药可用”的境地。

失去“重磅”药物

软组织肉瘤是一类恶性肿瘤的统称，可发生于全身软组织如脂肪、肌肉、筋膜、神经、血管等，由于病理类型复杂，具有多种亚型，往往在诊断和治疗方面相当困难。

年，“魏则西事件”曾让此类疾病为公众所知。当时，西安大学生魏则西身患滑膜肉瘤，这属于软组织肉瘤的一种，难以治疗，通过网络寻得医院有一项名为“DC-CIK”的生物免疫疗法，医生当时宣称该疗法有效率达百分之八九十，可保他再活20年。但魏则西一家在该院前后花费20万，病情却并无好转，最终在发病一年半后去世。

据美国癌症协会（AmericanCancerSociety）数据显示，年，估计有例新的软组织肉瘤病例被确诊，而仅在美国就有例死亡病例。

中国目前尚无准确统计数据。《软组织肉瘤诊治中国专家共识（年版）》中提到发病率大约为1.28/10万至1.72/10万。医院肿瘤内科主任沈赞则表示，最新的统计数据大约在2.38/10万。按照全国14亿人口规模计算，中国每年新发软组肉瘤病例大约在2-3万人左右。

中国患者严重缺药

沈赞告诉财新记者，目前，软组织肉瘤最重要的治疗手段还是手术。但是，由于该类肿瘤的生物学行为差异大，致其病理诊断难度也大。对于手术是否该进行，什么时候进行，如何进行，有很多因素要纳入考量。

“肿瘤的大小、部位、深浅、病理分析和周围重要脏器、血管和神经的关系，这些都是要考量的。如果说以上条件有限制，达不到根治性切除，手术就要放一放。首先进行化疗、放疗或者其他局部介入治疗，包括靶向治疗。”沈赞告诉财新记者，这些治疗手段旨在把肿瘤缩小，活性降低，再积极争取把其根治性切除，以达到治愈患者的理想效果。

但根据国家药监局药审中心公开数据，软组织肉瘤发病率低，预后差，晚期患者中位生存期1年左右，缺乏有效治疗药物。

多家药企布局研发

对国内药企来说，此次撤市或将成为在国内市场发力的机会。

此前为填补市场空白，正大天晴、西安杨森、恒瑞等企业都在积极布局国内市场。其中正大天晴的安罗替尼治疗难治性软组织肉瘤的II期临床研究结果显示，其对多种亚型都有抗肿瘤活性，对PFS和OS的延长明显优于其它抗肿瘤药物。

目前，安罗替尼已经用该研究结果申请上市。一旦获批并进入医保，就能将花费降至几万块。除了正大天晴，西安杨森、恒瑞等中国本土企业也紧随其后，积极布局国内市场。

（以上为内容节选，全文