滑膜肉瘤和粘液样圆形细胞脂肪肉瘤的希望,

对于软组织肉瘤中的滑膜肉瘤和粘液样、圆形细胞脂肪肉瘤患者最近有个好消息，欧洲孤儿药品委员会（COMP）已为Adaptimmune公司的ADP-A2M4授予孤儿药物指定，用于治疗软组织肉瘤。结合去年年底，FDA也授予了孤儿药称号（ODD），用于治疗软组织肉瘤，今天我就想和大家谈一谈这个使用了过继性细胞免疫治疗的TCR-T技术ADP-A2M4。

尽管我之前也写过免疫治疗的分类，但为了帮助大家理解，先给大家介绍几个背景知识

孤儿药（ODD）：“孤儿药”的说法来源于美国年的《孤儿药法案》如果按照意译，应该叫做“治疗罕见病的药物，适用于治疗被FDA认定，患病人数小于20万人的疾病，这类疾病虽然患病的人少，但往往面临治疗上的困难：一来诊断不容易；二来治疗药物少，孤儿药有一个最大的优惠政策：进入FDA的快速审批通道，免做三期临床。快的话，从申报到批准上市只要1年时间。

过继性细胞免疫治疗：之前我在介绍免疫治疗时提到过，目前肿瘤的免疫治疗分为四大类：免疫检查点抑制剂（PD-1)、肿瘤疫苗、过继细胞免疫治疗、非特异性免疫调节剂。其中过继细胞免疫治疗中以嵌合抗原受体CAR-T细胞疗法最出名，但今天说的ADP-A2M4SPEART细胞却是采用针对MAGE-A4癌症抗原的TCR技术。

估计说到这大家就已经迫不及待的知道这个新的治疗手段的表现，和它为什么能获得孤儿药的称号了。

这个药之所以能够迅速获得美国FDA和欧盟EMA的认证，是源于ADP-A2M4的1期试验数据，在试验中，共纳入了38名临床上可以说是没有任何标准治疗方案的患者，包括滑膜肉瘤，粘液样/圆形细胞脂肪肉瘤，卵巢癌，胃癌、黑色素瘤等。这里我只挑软组织肉瘤说。

治疗滑膜肉瘤患者的数据。总体缓解率为50％，疾病控制率为93％，其中14例患者中有13例表现出临床获益，部分缓解（已确认或未确认；n=7），疾病稳定（n=6）。

怎么样这个数据不错吧，预计ADP-A2M4将于年在美国上市，但是这个公司也在全球招募参加临床试验，国内有个制药公司也在开发类似药物，可以多多