新药简介原发性血小板减少症用药血

原发免疫性血小板减少症(immunethrombocytopenia，ITP），既往亦称特发性血小板减少性紫癜，是一种获得自身免疫出血疾病，约占总数的1/3。临床表现以皮肤黏膜出血为主，严重者有内脏甚至颅以皮肤黏膜出血为主，严重者有内脏甚至颅内出血而导致死亡。

目前ITP的一线治疗为肾上腺糖皮质激素和丙种球蛋白（IVIg），二线治疗包促血小板生成药物、利妥昔单抗脾切除和生成药物、利妥昔单抗、脾切除和免疫抑制剂的应用。

在二线治疗药物中，血小板生成素（TPO）类药物是其首选，如特比澳（重组人血小板生成素）、罗米司亭（血小板生成素拟肽类似物）等。而这类药物普遍存在者骨髓纤维化和形成血栓的风险，严重者会增大其他恶性血液病（如白血病）的发病几率。此外停药后，同时存在着病情恶化的危险。

英国葛兰素史克公司开发的艾曲泊帕（Eltrombopag，商品名Promacta）是全球首款TPO受体激动剂。艾曲泊帕通过口服进入人体后，通过激动TPO受体可明显升高ITP患者的血小板数，减少出血时间的发生并且其治疗效果不因是否进行了脾切除术、是否合并其他ITP治疗、基线血小板数的高低而受到影响。艾曲泊帕已于年和年分别在美国和欧洲快速获准上市，在年8月，FDA又批准其用于治疗1岁及以上儿童的特发性血小板减少症。目前中国大陆地区尚无TPO受体激动剂上市。根据CFDA公布的数据显示（图1），艾曲泊帕在国内的临床研究已结束，目前正处于CFDA审批阶段，估计可于明年在中国大陆上市。

图1，艾曲泊帕上市申请情况

遗憾的是，根据美国市场销售的Promacta25mg×30片包装的售价高达3，多美金，即一片售价约合人民币多元。估计在中国大陆上市后艾曲泊帕尚在专利期内，它的售价也不会便宜哪里去。目前尚不知葛兰素史克在国内上市后的推广计划，但按照每日25mg的剂量来看，艾曲泊帕对于大多数中国患者来说是一项沉重的负担。

值得欣慰的是，根据CFDA药物临床试验登记与信息公示平台显示（图2），目前国内除艾曲泊帕已完成临床试验正申报上市外，由江苏恒瑞医药开发的TPO受体激动剂海曲波帕的III期研究已在全国19家中心开展。在未来5年内有可能冲刺上市，若海曲泊帕能够顺利上市，对艾曲泊帕的销售定价及市场份额都会带来巨大冲击，那对于广大ITP患者来说，无疑是最大的福音。

图2，海曲泊帕在研临床试验

我们可以看到越来越多的国内医药研发的巨头企业如恒瑞医药，已不在满足于仿制药市场的争夺，而更多的转向于“MeToo”,甚至于“MeBetter”药物的开发，这是近年来中国医药产业的大发展的有力证据。从另一个角度来看，除了政策层面的逐步收紧，同时面对中国本土的优秀制药企业步步紧追，未来在华医药外企的生存竞争会更加激烈。但对于广大患者朋友来说，这未必不是一件好事。

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