quot61儿童节特辑quot

儿童节特辑

孩子是每一个家庭的希望和未来，在6.1儿童节马上就要到来之际，全球海外医疗服务领导者-厚朴方舟特地盘点了近年来美国、英国、日本等国家关于儿童肿瘤、癌症治疗的研究进展，为正在和病魔做斗争的孩子和家庭提供最新的海外医疗信息，愿以爱心和努力全心支持坚强的孩子们得到全球最佳的诊疗服务！海外就医咨询--.

　

1儿童肿瘤药物开发存短板新型载药系统有望补位

随着人们对肿瘤发生机制认识的深入，科学家们相继开发出了越来越多的特效肿瘤疗法。然而，这些疗法通常都是基于成人临床试验得到的。这也意味着目前在儿童癌症研究中仍然存在着很大的短板。事实上，医院（CHOP）的研究人员介绍，目前临床上仍然缺少专门针对儿童的抗肿瘤药物。许多治疗方案都是沿用着30-40年前的药物疗法。

有鉴于此，近些年来，CHOP的研究人员纷纷投入到儿童肿瘤药物研发中。最近他们发现了一种新型生物可降解纳米颗粒SN38能够靶向运输抗癌药物用于治疗神经母细胞瘤。这种肿瘤类型常见于儿童群体中，是最为恶性的肿瘤类型之一。

2NatGenet：靶向作用染色体重排可治疗儿童恶性白血病

近日，一项刊登于国际著名杂志NatureGenetics上的研究论文中，医院的研究人员通过研究发现，在急性淋巴细胞白血病(ALL)的婴儿机体中除了影响MLL基因的染色体重排外或许携带其它基因突变较少，相关研究或可以帮助靶向做种这种染色体重排来改善患儿的生存率。

ALL往往在儿童出生的1年里发生，而且有时在婴儿出生时就会被诊断出来，患儿体内80%的白血病细胞都存在染色体重排的情况，其会将MLL基因融合入其它不同染色体的基因中，而MLL融合基因会编码一种异常蛋白质，这种融合蛋白在将正常血细胞转化为白血病细胞上扮演着重要的角色。

3JCO：儿童患髓母细胞瘤发病的新型遗传突变

当前一项发表于国际杂志JournalofClinicalOncology上的研究论文中，来自曼彻斯特大学的研究人员通过研究鉴别出了一种特殊基因的改变，其或许会增加Gorlin综合征儿童患脑瘤的风险。

Gorlin综合征可以增加个体患皮肤癌的风险，但是其却很少引发个体大脑产生脑瘤，大约在3万人中会有1人因Gorlin症候群而患脑瘤。许多Gorlin综合征患者机体中都会携带基因PTCH1的突变，本文研究中研究者揭示了另外一种名为SUFU的基因的改变同样可以引发Gorlin综合征，而且SUFU的改变会使得儿童患脑部肿瘤的风险增加20倍。

4CancerCell：科学家鉴别出引发儿童癌症的特殊基因

近日，刊登在国际杂志CancerCell上的一项研究报告中，来自西南医学中心儿童医疗研究所的研究人员通过利用小鼠模型进行研究鉴别出了一种可以引起儿童（幼鼠）癌症发生的基因，研究者表示，如果研究证实其同样适用于人类，那么这或可有效帮助科学家们开发治疗儿童肿瘤的新型靶向疗法。

文章中，研究人员HaoZhu博士表示，我们发现一种名为Lin28b的基因在一系列的癌症儿童机体中表达，这些儿童癌症包括有神经细胞瘤、肾母细胞瘤、肝母细胞瘤等，Lin28b基因在胎儿机体中处于开启状态，但在成体组织中却处于关闭状态；这项研究中研究人员发现基因Lin28b的过量表达可以特殊性地引发肝母细胞瘤，而阻断Lin28b的表达则会有效阻断癌症的发展。

5NatGenet：科学家揭示儿童神经胶质瘤的基因缺陷

近日，刊登在国际著名杂志NatureGenetics上的一篇研究论文中，来自伦敦癌症研究中心等处的研究人员通过研究发现了一种治疗特殊儿童脑瘤的新型方法，这种特殊脑瘤目前世界上并无彻底的治愈途径。

这种脑瘤名为神经胶质瘤（DIPG），文章中研究者对来自儿童DIPG的样本进行分析，发现其中有四分之一的样本都具有极其罕见的遗传特性，这或许可以作为新型的药物靶点来进行研究，这些遗传特性在别的癌症中并不存在，但是其仅存在于患石头人综合症的儿童中，这些儿童往往会出现进行性骨化性纤维发育不全，这样其肌肉就会慢慢演变成为骨质。

目前已经存在治疗上述发育障碍的药物，研究者ChrisJones表示，我们的研究揭开了两种完全不同但是非常可怕的疾病之间的一种遗传关联，其中一种疾病可以将儿童的肌肉变成骨质，而另外一种则是致死性的儿童脑瘤。

6CellReports：90％的儿童骨肿瘤存在TP53突变

近日，St.Jude医院-华盛顿大学儿科癌症基因组计划发现肿瘤抑制基因TP53突变在90％的骨肉瘤都存在，暗示突变在骨肿瘤的早期发展起着关键的作用。这项研究发表在CellReports杂志上。

TP53在几乎所有骨肉瘤都突变的发现，也有助于解释在骨肉瘤的治疗中存在的一个长期矛盾，这就是为什么标准剂量的放射治疗针对肿瘤基本无效。每年，大约名儿童和青少年诊断出骨肉瘤，使之成为最常见的小儿骨肿瘤。

共同通讯作者MichaelDyer博士说：骨肉瘤的治疗20多来年，一直未有变化，治愈率均止步于70％左右。该研究提供了新疗法的基础，更直接地标识出了TP53基因突变的重要性。

TP53“搬运”组装p53蛋白的指令，p53在DNA修复和细胞死亡中起到作用。p53基因的失活可帮助肿瘤细胞在放射治疗下存活。以往的研究估计，四分之一到一半骨肉瘤中TP53突变，提示应该会有显著比例患者对辐射做出反应。但情况并非如此。

7CancerCell：培美曲塞联合吉西他滨治疗儿童脑瘤

为了改善高风险脑瘤儿童的生存，St.Jude医院最近调查，已经用于治疗乳腺癌，胰腺癌，肺癌和其他癌症成年人的两种药物对于儿童脑瘤的治疗潜能。这项研究发表在CancerCell杂志上。

研究人员证明，药物培美曲塞和吉西他滨在实验室中能杀死小鼠脑肿瘤细胞和人脑肿瘤细胞（亚组3髓母细胞瘤细胞）。每年，在美国大约名儿童诊断出髓母细胞瘤，使之成为最常见的小儿脑肿瘤。四个不同的髓母细胞瘤亚型中，亚组3髓母细胞瘤的预后最差。

比未经处理的小鼠相比，培美曲塞和吉西他滨患联合使用使患人类亚组3髓母细胞瘤小鼠寿命翻了一番（髓母细胞瘤至少有4个亚组，分别是WNT、SHH、亚组3和亚组4）。当培美曲塞、吉西他滨合并与目前用于治疗小儿髓母细胞瘤的两个化疗药合用，老鼠活更长的时间。

8医院靶向给药治疗视网膜细胞瘤，无需摘除眼球

约70%的国内临床医生都认为视网膜细胞瘤只能通过摘眼治疗。多年来，数以万计的患儿通过摘眼保命，而在欧美发达国家，摘眼率在20%以下。

厚朴方舟美国专家团成员证实，切除眼球、全身化疗，这两个全世界应用最广泛的治疗方法在美国已经被新技术取代。尽管有些晚期病人仍不得不切除眼球，但大部分可以保住眼球。

这种名为经导管眼动脉灌注的化疗术（TOAC）在国内外医学界都被认为是一种微创、安全、痛苦小的肿瘤治疗方法。这种手术非常精细，全程至少需要2个小时。医生将一根极为柔软的蓝色导管从患者的大腿根部穿入身体直达眼球，一种强大的化疗药物马法兰（Melphalan）则通过导管直达病灶。据了解，医院都没有开展这种治疗，导致视网膜细胞瘤患者摘除眼球的比例一直居高不下。

9OncolNursForum：白血病儿童睡眠质量更差

近日，EllynMatthews博士发表了关于急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童和他们母亲的睡眠的研究成果。

这项题目名为“SleepinMotherandChildDyadsDuringTreatmentforPediatricAcuteLymphoblasticLeukemia”的研究发表在杂志OncologyNursingForum上。

研究作者指出，在刚出生到14岁之间，儿童癌症形式中，ALL占到癌症诊断的三分之一，虽然相比其他类型的癌症，ALL的存活率有一定的优势，但ALL症状如睡眠中断和疲劳会给儿童以及家庭或护理者带来很大困扰。

为了更好地了解这些情况，研究人员让研究对象完成问卷调查和睡眠日记，以评估他们的睡眠时间数量和质量。此外，ALL儿童母亲和戴上腕表，以检测他们的运动和睡眠/休息、觉醒周期。

10医院启动质子治疗儿童肿瘤项目

日本国立癌研究中心已经启动质子治疗儿童肿瘤项目，出国看病的儿童患者将有机会得到最先进的“杀癌”治疗方法。

专家证实，与成人相比，儿童的身体组织，尤其是正常的组织对辐射更加敏感，儿童癌症患者不应该接受任何形式的放疗。当不得不接受放疗时，不论肿瘤在什么位置都应首先考虑使用质子治疗。特别对于儿童实体瘤，质子治疗是首选方案。

例如，对髓母细胞瘤患儿，一些专家估计IMRT(调强放射疗法)引起放射性肿瘤的风险至少是质子治疗的8倍!质子治疗可以减少对正常组织的照射，并避免出现后期发育异常。例如，治疗脑瘤时，质子治疗可以减少对下丘脑(如受影响儿童将来可能长不高)、海马体(与记忆和学习有关)、颞叶(与记忆和情感有关)和耳蜗的照射。

　　质子治疗儿童肿瘤的适应症包括：颅咽管瘤、尤文氏肉瘤、室管膜瘤、髓母细胞瘤、神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、视网膜母细胞瘤、霍奇金氏病、骨肉瘤、颅底瘤、脊索瘤、软骨肉瘤、视神经脑膜瘤、胶质瘤、星形细胞瘤、松果体瘤、胶质瘤、生殖细胞瘤、平滑肌肉瘤、脂肪肉瘤、纤维肉瘤、滑膜肉瘤、肾母细胞瘤、肝母细胞瘤、淋巴瘤。

厚朴方舟综合生物谷、南方周末、人民网报道

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