经纬行研年第一季度FDA批准

年第一季度迎来尾声，疫情影响下，各国新药研发进展如何？本期，生物经纬小编率先整理了年第一季度FDA批准的11款新药（包含7款Type1新药和4款生物制品），供大家参考。

年第一季度FDA批准Type1和BLA新药汇总

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产品信息

1.Ayvakit(Avapritinib)

Ayvakit是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是唯一一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。分子机制是编码酪氨酸激酶受体蛋白基因KIT(CD)或血小板源性生长因子受体α(PDGFRα)基因激活突变所致。

基石药业已与BlueprintMedicines达成独家合作及授权协议，获得了包括Ayvakit（avapritinib）在内的三款候选药物在中国大陆、香港、澳门及台湾的开发与商业化权利。BlueprintMedicines保留在世界其他地区开发及商业化这三款候选药物的权利。

2.Tepezza(Teprotumumab-Trbw)

HorizonTherapeutics开发的teprotumumab在甲状腺眼病患者中的作用机制尚未完全阐明，能结合IGF-1R，阻断其介导的信号通路。在两项临床试验中，该疗法展现出了良好的治疗效果：治疗的24周后，接受teprotumumab治疗的患者中，82.9%的患者眼球突出有明显改善，安慰剂组这一数值为9.5%。同时，teprotumumab达到所有次要终点，包括减少复视，生活质量改善等。

TED是威胁视力的罕见进行性严重自身免疫性疾病。是常发生在甲亢患者身上的独特疾病，病因是自身抗体激活了眼眶内细胞中胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）介导的信号复合体。

Teprotumumab的作用机制（图片来源：[15]）

3.Tazverik(TazemetostatHydrobromide)

Tazemetostat正被开发用于多种类型的血液系统恶性肿瘤（非霍奇金淋巴瘤：复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤[DLBCL]、滤泡性淋巴瘤[FL]）和基因定义的实体肿瘤（上皮样肉瘤、滑膜肉瘤、INI1阴性肿瘤、去势抵抗性前列腺癌、铂耐药实体瘤等）。

该药是一种口服、首创EZH2抑制剂，年12月获得了FDA肿瘤药物顾问委员会（ODAC）全票（11-0）通过的支持。此次加速批准，基于一项II期临床试验中的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据。该适应症的持续批准，将取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。

Tazemetostat分子结构式（图片来源：ChemicalBook）

4.Pizensy(Lactitol)

该批准是基于Pizensy在治疗名CIC患者中的试验结果，该试验使用患者较基线时完全自发排便（CSBMs）的分析结果作为终点评估Pizensy的疗效。试验结果表明，与安慰剂组相比，Pizensy治疗组中25%的患者在给定的一周内至少达到了3次CSBMs，或较基线时至少增加1次CSBMs，而安慰剂组中达到这一标准的患者比例为13%。

Pizensy是一种口服的乳果糖类似物。它是一种渗透性泻药（osmoticlaxitaive），可促进水分流入肠道，进而在结肠内达到通便作用。

Lactitol分子结构式（图片来源：ChemicalBook）

5.Nexletol(BempedoicAcid)

Bempedoicacid抑制的ATP柠檬酸裂解酶是肝脏胆固醇合成过程中的的关键蛋白酶。通过抑制ATP柠檬酸裂解酶，bempedoicacid能够降低肝脏中LDL-C的合成，引发LDL受体（LDL-R）的表达水平上升。LDL受体水平的升高导致血液中更多的LDL-C能够被清除，降低血液中的LDL-C水平。

Bempedoicacid的作用机制（图片来源：Esperion公司