GAP医院曹君医生

年4月30日~5月2日,由全美地区肿瘤治疗与研究领域排名第一的MD安德森癌症中心主办的全球学术项目会议（GlobalAcademicPrograms，GAP）在美国休斯敦顺利举行。

一年一度的GAP大会是MD安德森癌症医院以及合作单位间重要的学术活动，也是肿瘤研究相关机构临床和科研交流的国际化平台，在业界被喻为“浓缩版的美国临床肿瘤学会（ASCO）大会”。本次大会围绕“通过创新和合作改变治疗”的主题展开，吸引了来自德国、日本、中国等26个国家的超过家医疗机构的专业人士。

医院方美玉教授团队的曹君医师受邀出席本次大会。作为该院唯一一项被大会录用的口头汇报（临床篇），曹君医师报道了一项关于阿帕替尼治疗晚期难治性软组织肉瘤（STS）的疗效和安全性的回顾性研究。

研究详情

研究目的

该研究旨在评价阿帕替尼治疗晚期难治性STS的疗效及不良反应。

研究方法

收集年5月至年12月在我院就诊的59例晚期难治性软组织肉瘤患者的临床病理学资料。患者口服阿帕替尼mg/mg，每日1次，28天为一个疗程，直至疾病进展或无法耐受的毒副反应。采用RECISIT1.1评价疗效，CTCAE4.03评价不良反应。

研究结果

59例STS患者中，部分缓解（PR）20例（33.9%），疾病稳定（SD）31例（52.5%），疾病进展（PD）8例（13.6%），客观缓解率（ORR）为33.9%，疾病控制率（DCR）为86.4%。患者的中位无进展生存期（PFS）为5.4个月[95%可信区间（CI）3.9个月~6.9个月]，中位总生存期（OS）为14.0个月（95%CI12.4个月~15.6个月）。最常见的不良反应为手足综合征（39.0%）、高血压（23.7%）和白细胞减少和中性粒细胞减少（13.6%）。9例患者出现3~4级不良反应，主要为手足综合征、高血压和气胸，但症状可控。

研究结论

阿帕替尼治疗晚期难治性STS体现出一定的疗效，且不良反应可耐受。

阿帕替尼在不同的STS病理亚型中，疗效存在差异。粘液样纤维肉瘤、横纹肌肉瘤、腺泡状软组织肉瘤等的疗效较好，而脂肪肉瘤的疗效较差。

限于本研究仅是单中心、回顾性研究，因此读者应该谨慎对待目前所得到的结果。

方美玉教授点评

STS是一种起源于间叶组织的恶性肿瘤，约占恶性肿瘤的1%，儿童肿瘤的15%，其发病率低。根据世界卫生组织（WHO）分类，软组织肉瘤包括50多种亚型，各亚型异质性强，且恶性程度高，早期可发生远处转移。

手术是STS最主要的治疗方式，但大于50%患者术后出现复发转移。部分晚期STS对化疗或放疗的敏感性较低，治疗效果欠佳。

近年来，随着有潜力的治疗靶点和异常信号通路的陆续发现，国内外开展了许多靶向治疗晚期STS的临床研究。但目前为止，只有帕唑帕尼被美国食品与药物管理局（FDA）批准用于晚期STS的二线治疗，但帕唑帕尼在中国尚未纳入STS的医保范畴，价格昂贵。阿帕替尼是我国自主研发的小分子血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂，通过与血管内皮细胞生长因子受体2（VEGFR-2）结合，阻断肿瘤血管生成，从而抑制肿瘤生长。

本研究回顾性观察阿帕替尼治疗59例晚期难治性STS的疗效及不良反应，发现阿帕替尼在晚期STS的治疗中展现了比既往方案（帕唑帕尼、奥拉单抗、瑞戈非尼）明显更高的治疗缓解率和缓解持续时间。阿帕替尼治疗STS安全性良好，3/4级不良反应发生率15.3%，不良反应可控。在不同的病理亚型中，阿帕替尼疗效有差异，粘液样纤维肉瘤、横纹肌肉瘤、腺泡状软组织肉瘤等的疗效较好；而脂肪肉瘤的疗效较差。

今后，我们需要进一步开展前瞻性研究，探索更好的联合方案以进一步提高缓解时间和总生存的获益（阿帕替尼联合PD-1临床研究正在开展中）。

方美玉教授

医院综合肿瘤科

CSCO恶性黑色素瘤专业委员会常委

CSCO头颈肿瘤专业委员会委员

中国抗癌联盟浙江省甲状腺癌专委会常委

中国医学教育促进委员会头颈肿瘤专委会委员

中国抗癌协会肉瘤专业委员会化疗学组委员

浙江省抗癌协会皮肤肿瘤专委会副主委

浙江省康复医学会老年病专业委员会委员

浙江省抗癌协会头颈肿瘤专业委员会委员

浙江省耳鼻喉肿瘤专业委员会委员

浙江省抗癌协会儿童肿瘤专业委员会委员

浙江省医学会罕见病委员会委员

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曹君医生

医院综合肿瘤内科住院医师

浙江省抗癌协会皮肤肿瘤专业委员会委员

美国临床肿瘤学会（ASCO）会员

欧洲临床肿瘤协会（ESMO）会员

主要研究方向：软组织肉瘤、恶性黑色素瘤及头颈部肿瘤的临床及基础研究。

主持国家自然科学青年基金项目及省部级项目各1项，参与国自然及省部级项目8项；发表SCI论文30余篇，其中第一/通讯作者13篇，累计影响因子40余分；参编肿瘤学术著作2本。

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