中国首款细胞治疗产品获批,ldquo

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细胞治疗产品还没有上市，内卷已经来了，更兼国家药监局考虑提高审批门槛

文

辛颖凌馨

编辑

王小

图/Unsplash

年6月22日晚，复星凯特的阿基仑赛注射液获批，成为中国首个上市的细胞治疗产品。

细胞治疗着眼于“治愈”癌症，被誉为是目前最有希望攻克癌症的疗法。阿基仑赛注射液，可供治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。

细胞疗法，通过基因修饰，激活人体免疫系统中T细胞的识别能力，让T细胞准确发现癌细胞，启动自身免疫，继而“清除”癌细胞，这一类产品被称为CAR-T。根据近期Nature子刊的报告，当前全球有超条细胞治疗管线，其中CAR-T仍是主流。

全球首位接受CAR-T疗法的美国白血病儿童Emily，已开启“无癌”生活第九年。早在年，5岁的Emily在尝过各种化疗及骨髓移植后，抱着试一试的想法参加了一个CAR-T疗法的临床试验，自此体内癌细胞被“清除”，成为“奇迹”女孩儿。

Emily不是孤例。在不断展现出惊人的疗效后，全球已有五款CAR-T产品获批，且全部集中在血液瘤，包括白血病、多发性骨髓瘤和淋巴瘤。

此前，中国的细胞治疗全部处于临床试验状态，几次引发公众热议事件都是“差评”。

前有年大学生魏则西体检出滑膜肉瘤晚期，百度搜索后接受“免疫疗法”，最终不治身亡事件。后有今年4月，北医三院医生实名举报，有医生以赚取利益为目的，向患者推荐无效、昂贵、不合规的细胞治疗方案。

“终于有正式产品获批了。”一位参与多款CAR-T临床试验的血液科医生对此期待许久。

上市后的CAR-T医院使用还存在变数。《财经?大健康》了解到，为规范细胞治疗产品上市后的临床应用，相关部门已经在草拟监管文件。

其实复兴凯特独占CAR-T市场的窗口期恐怕也不会太久，“这个赛道需要大量的同仁加入”，复星凯特创始人、原CEO王立群在接受业内人士的祝贺时表示。

药明巨诺的CAR-T已进入国家药监局审批的最后阶段，加上已经进入三期临床试验的诺华的CAR-T，进度领先的三个产品，全部是引进国际已上市的CAR-T产品技术，并进行本土化生产。

国产CAR-T已有7款进入二期临床试验，在多个新癌种、新靶点的CAR-T研发进度上也进入全球前列。

然而，全球还没有一家企业能够攻克两道难关：难以降低的高成本，以及CAR-T在实体瘤治疗上还无寸功。

国产也难低价？

定价80万—万元，是外界对中国将上市CAR-T产品的预估。

复星凯特尚未公布阿基伦赛注射液的定价，其相关负责人告诉《财经?大健康》，要等拿到批件再官宣。

只是“天价药”的名头，CAR-T一时间肯定是甩不掉，其在国际上的定价就是最有力的参考。

阿基仑赛注射液的技术转移自美国药企Kite研发的CAR-T产品，后者年在美上市，定价37.3万美元，是全球第二款获批的CAR-T产品。

目前全球已上市的5款CAR-T定价在37万—48万美元之间，如果加上检查、住院等费用，每名患者花费将达到80万—万美元。

巨额的早期投入让CAR-T成为“天价药”。抢在Kite之前将CAR-T推上市的诺华产品定价47.5万美元。为了这个项目，诺华一开始就投入了99亿美元的研发费用，可供对比的数据是，诺华在全年的研发投入为89亿美元。

与其他药物不同的是，药品研发成功上市，并不意味着CAR-T的生产成本可以被大幅摊薄，原因在于两点：原材料的成本高昂，“一人一药”不能量产。

目前获批的CAR-T，均为自体细胞产品，也就是说，原材料取自患者本人，“成药”后，再回输到患者体内。这个生产过程极为繁琐，药厂自己是没有办法完成的，需要患者、医生、药厂三方配合。

此次获批的阿基仑赛注射液就是一款自体免疫细胞注射剂。当患者的身体状况调整到要求状态后，由临床医生采集患者的体细胞，交给药厂进行一系列的加工、培养，再交给医生，输回到患者体内，成为体内“活”的药物。

每个人的自体免疫细胞并不会完全相同，使用他人的细胞会有排异风险。这意味着原材料的细胞必须来自患者本人，且细胞“加工”方案也不完全一致，很难产生规模效应，继而降低成本。

高昂的费用，将很多普通收入的患者拒之门外。市场在观望国产CAR-T产品获批后，能有大幅降价？

有国内从业者解释，有一些CAR-T核心的耗材仍然以进口为主，虽有国内企业在尝试生产，但现在看效果还不够好，这是CAR-T国产化后也难降价的主要原因。

“短期内很难实现。”南京传奇CSO范晓虎曾公开称，CAR-T细胞治疗中用到的病毒载体工艺尚有技术瓶颈，产量不高，符合资质的供应商也远远不足，这在成本上占了很大比例。

不过，也有国产CAR-T企业做好了打破价格瓶颈的准备。苏州亘喜希望通过缩短生产周期降低成本。相关负责人称其可实现“次日生产”，即将体外培养压缩至1天，因而可在单采患者T细胞9到10日后就完成回输，而行业普遍需要2周—6周才能完成上述流程，“未来价格势必会显著低于现在市面上的CAR-T”。

一位业内人士透露，有国内药企的CAR-T产品（BCMA靶点）未来定价可能会低于30万元，最低可以至十几万元。

“我还是相信一分钱一分货，这几款进口CAR-T，一个病人的成本就在40万—50万元,定价就不能更低了。”上述血液科医生说。

天价药还能挣钱吗？

产品还没有上市，内卷已经来了。

这样的场景曾在广谱抗癌药PD-1抑制剂上演过。原本年治疗费用超50万元的PD-1，在国产药纷涌而至和医保支付介入后，药厂报价甚至降到了5万元以下，这让商业能力不够强大的后来者，几乎挣不到钱了。

二级市场的投资者们也担心CAR-T重蹈覆辙。6月18日，中国CAR-T企业科济药业在港交所上市，这家企业在招股之初便吸引了大量投资者的