国际成果0309

白癜风的治疗方法有哪些 https://m-mip.39.net/baidianfeng/mipso_4303813.html

01

项目名称：

滑膜肉瘤X断点2（SSX-2）的具体人T细胞受体用于治疗癌症的宽范围

项目概述：

用于治疗癌症的许多目前的方法也产生恶劣的患者副作用。此外，一个庞大的患者人群并不癌症全身化疗和放射治疗起反应。目前迫切需要制定旨在减少副作用，在个别患者增加特异性抗肿瘤活性的新的治疗策略。过继免疫治疗是一种很有前途的新方法来治疗癌症，工程师个人的先天免疫和适应性免疫系统针对特定疾病，包括癌症作斗争。作为研究和开发在这方面继续，科学家们继续用更有效的免疫细胞cultures.T细胞受体（TCR）是识别受感染或转化细胞的情况下抗原蛋白靶向肿瘤抗原的增加集合改善细胞转移疗法和激活的T细胞介导的免疫应答和破坏异常细胞。的TCR由两个结构域，即识别抗原和一个恒定区，帮助TCR锚固到膜上，并通过与其他蛋白质相互作用的发送识别信号一个可变结构域的。当TCR由抗原刺激，如肿瘤抗原，在单元铅活化以产生细胞因子，其在美国国立卫生研究院介导免疫response.Scientists的（NIH）已经开发了遗传上的T细胞的一些信号传导途径工程化以识别滑膜肉瘤X断点2（SSX-2）肽抗原。SSX蛋白质，包括SSX-2，是从各种癌症，包括胰腺癌，其中很少有治疗选择存在主要表达由肿瘤细胞。比睾丸的生殖细胞等，正常细胞不表达SSX蛋白质，因此，不应该被针对这些蛋白质疗法针对性。因此，SSX蛋白质代表癌症免疫治疗的新靶点。有通过SSX-10指定SSX-1的SSX蛋白质家族的十（10）已知的成员。通过这些NIH科学家开发的T细胞受体（TCR）具有特异性的SSX-2，并且当它们遇到SSX-2表达细胞提供一个强大的免疫应答。然而，这些的TCR还认识五（5）其它SSX家族成员，包括SSX-3，SSX-4，SSX-5，SSX-9，和/或SSX-10，和提供在上下文中具有生产性的，中间的免疫应答的靶向表达这些抗原的细胞。这种多用途的抗原覆盖可能允许这些SSX-特定的TCR在在各种各样的癌症患者的治疗多种类型癌症的被利用。注入癌症患者通过过继免疫SSX-2特异性T细胞可能被证明是用于选择性攻击肿瘤，而不会产生对非癌细胞的毒性的有力的方法。

技术优势：

对肿瘤细胞的选择性毒性-SSX-2和其它SSX蛋白质仅在睾丸生殖细胞和肿瘤细胞中表达。因此，表达抗SSX-2TCR输注细胞应定位SSX-表达的肿瘤细胞具有很少或没有毒性的正常细胞。免疫与这些细胞并不预期引起严重的副作用给患者。能够识别多个SSX抗原-由于这些SSX-2涉及的TCR还可以识别五（5）附加SSX家族成员（SSX-3，4，5，图9和10），表达这些TCR的细胞预期能够打更大范围的肿瘤类型。如果在患者攻击SSX-2表达的肿瘤细胞的过程中，这些细胞还表达遇到其它公认的SSX抗原的肿瘤细胞，然后将这些细胞将仍然能够消除非SSX-2表达细胞的。这些TCR的能力，识别多个SSX抗原可以允许它被用来治疗的患者更广泛的人群。多功能抗原识别-这些TCR是CD8和CD4独立含义表达这些TCR的细胞是能够引发对T细胞缺乏CD8或CD4分子的表达的免疫应答。当用于免疫疗法，这种多功能性允许改造的T细胞表达该TCR识别和消除肿瘤表达SSX-2无论抗原是如何呈现给T细胞。

潜在应用：

免疫治疗剂来治疗和/或预防的各种人类癌症，包括胰腺癌和黑色素瘤，复发由该基因修饰的T细胞过继转移入患者的肿瘤表达由该TCR识别的SSX家族成员蛋白。旨在靶向特定肿瘤相关抗原，包括SSX-2，SSX-3，SSX-4，SSX-5，SSX-9，和/或SSX-10内的各个癌细胞表达的组合免疫疗法方案的药物组分耐心。研究工具来研究信号通路SSX-2表达的癌细胞。一种体外诊断工具来筛选表达来自SSX蛋白质家族的一个公认的成员的SSX抗原的细胞。

02

项目名称：

从珊瑚礁新型抗HIV蛋白

项目概述：

本主题发明描述Cnidarins作为一类新的能穿透的T细胞阻断HIV病毒的高度有效的蛋白质。Cnidarins在位于澳大利亚北部海岸海域采集的软珊瑚被发现。Cnidarins可以阻止病毒融合/入境，但不会阻止病毒附着。此外，Cnidarins没有凝集素样活性和行动的可能，因此一个独特的机制。因此，Cnidarins可能代表HIV杀菌剂或用于HIV全身治疗重要的新线索。

技术优势：

对相关蛋白的作用机制独特的新型HIV化学成分的家庭高效力。

潜在应用：

杀菌剂治疗研究工具。

03

项目名称：

产品适用于扎伊尔的埃博拉病的治疗和预防

项目概述：

科学家在NIAID疫苗研究中心已经开发人类单克隆中为扎伊尔的埃博拉病的治疗和预防的抗体。的单克隆抗体结合到该对这些2米独特埃博拉糖蛋白的不同区域;腹肌。单独或组合地，米;ABS防止或在非人类灵长类动物逆转扎伊尔的埃博拉病毒病。非临床研究已证明对疾病的完整的保护与单一抗体，并通过加入第二抗体对病毒血症完整的保护。目前的非临床药理学演示了一个有利的药代动力学特性，并有第一即时人体临床试验预计年这一技术的预期适应症包括前置和后对症治疗，和前和暴露后预防。

技术优势：

对疾病有利的药代动力学特性良好的制造完善的保护与单一独特米；抗体具有更少施用和/或剂量比任何其他米下完全保护；ABS与两种抗体对抗病毒血症全面保护。

潜在应用：

治疗诊断。

04

项目名称：

AAV-向量糖原贮积病治疗

项目概述：

为糖原贮积病，特别是型糖原贮积病1a的治疗腺相关病毒载体，中公开。糖原贮积病Ia型（GSD-Ia或冯吉尔克病）是由缺乏葡萄糖-6-磷酸酶-α（G6P酶-α或G6PC）引起的。受GSD-IA患者无法维持葡萄糖体内平衡和本与空腹低血糖，生长迟缓，肝肿大，nephromegaly，高脂血症，高尿酸血症，和乳酸学术界。目前还没有治愈GSD-1a的缺乏症。NIH研究者已经通过将G6PC基因以一种新颖的基于病毒的载体，命名为ssAAV-G6PC-GPE构造的新颖基因治疗载体。在ssAAV-G6PC-GPEG6P酶-α的表达是由人类G6PC启动子/增强核苷酸-至-1（GPE）定向，该载体还含有一个内含子。所述G6PC-/-与ssAAV-G6PC-GPE载体处理小鼠表现出血糖，代谢物，肝糖原和肝脂肪的正常水平。该载体与从NIH矢量，它是双链并含有小得多G6PC启动子不同一个dsAAV-G6P酶矢量相比较。结果表明，该ssAAV-G6PC-GPE矢量定向G6P酶-α的显著更高的表达和在肝糖原存储实现更大的降低，同时更好地容忍空腹条件。结果还表明，增强子元件上游含有ssAAV-G6PC-GPE载体内人类G6PC最小启动子是负责治疗GSD-IA小鼠中的增加的效力。

技术优势：

对比研究表明，ssAAV-G6P酶-GPE矢量比其它候选治疗载体更有效。

潜在应用：

基因疗法糖原贮积病，由葡萄糖-6-磷酸酶-α的不足特别引起的。

05

项目名称：

莫达非尼的强效选择性类似物及其用途

项目概述：

本发明描述了莫达非尼的新型类似物，已被用于治疗发作性睡病及其它睡眠disorders.Modafinil唤醒促进剂受到