孤儿药周报诺华辉瑞君实加科思
2021-4-2 来源：本站原创 浏览次数：次▎药明康德内容团队编辑
上周FDA共颁发14项孤儿药资格，包括7款化学小分子、3款细胞疗法、2款单克隆抗体、1款溶瘤病毒疗法以及1款基因疗法。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。
药物：阿司匹林（aspirin）
研发企业：RhoshanPharmaceuticals
治疗疾病：川崎病（KawasakiDisease，KD）
简介：川崎病是一种以全身血管炎变为主要病理的急性发热性出疹性小儿疾病。阿司匹林是一种非甾体类抗炎药（NSAID），可有效治疗发烧，疼痛和体内炎症,它还可以防止血块（即抗血栓形成）。
疗法：表达健康IL2RG基因的慢病毒载体改造的自体CD34+造血干细胞
研发企业：MustangBio
治疗疾病：重症联合免疫缺陷（severe
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