FDA批准首个腱鞘巨细胞瘤新药pexid

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8月2日，美国食品药物管理局（FDA）宣布批准第一三共公司（DaiichiSankyo）开发的Turalio(pexidartinib)胶囊上市，用于治疗成人身体机能严重受限且无法通过手术改善病情的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。“TGCT可引起患者的衰弱症状，如疼痛，僵硬和运动受限。肿瘤可显着影响患者的生活质量并导致严重残疾，“FDA药物评估与研究中心FDA肿瘤学中心主任，血液学和肿瘤学产品代理主任RichardPazdur医学博士说。“手术是主要的治疗选择，但有些患者不符合手术条件，即使手术后肿瘤也会复发。该药是FDA批准的第一种治疗这种罕见疾病的疗法。“TGCT是一种罕见的肿瘤，影响滑膜（覆盖关节间隙表面的薄层组织）和腱鞘（覆盖肌腱的膜层，肌腱是连接肌肉与骨骼的纤维组织）。肿瘤很少是恶性的，但导致滑膜和腱鞘变厚和过度生长，对周围组织造成损害。Turalio的批准是基于名患者的多中心国际临床试验结果，其中59名患者接受了安慰剂治疗。主要疗效终点是治疗25周后分析的总反应率（ORR）。临床试验显示接受Turalio患者的ORR有统计学意义上的显着改善，ORR为38％，而接受安慰剂的患者无ORR。完全反应率为15％，部分反应率为23％。在最初的反应之后，至少有6个月被跟踪的23名反应者中，有22名维持了6个月或更长时间的反应，13名反应者中有13名被追踪至少12个月在初始响应之后，他们的响应持续了12个月或更长时间。Turalio的处方信息包括盒装警告，为医疗保健专业人员和患者提供有关严重和可能致命的肝损伤风险的建议。医疗保健专业人员应在开始治疗前和治疗期间的特定时间间隔监测肝脏检查。如果肝脏检查异常，根据肝脏损伤的严重程度，可能需要停用Turalio，减少剂量或永久停药。Turalio仅通过Turalio风险评估和缓解策略（REMS）计划提供。服用Turalio的患者常见的副作用是乳酸脱氢酶增加（有助于在体内产生能量的蛋白质），天冬氨酸氨基转移酶增加（主要在肝脏中但在肌肉中的酶），头发颜色丧失，丙氨酸氨基转移酶增加（酶主要在肝脏和肾脏）和胆固醇增加。其他副作用包括中性粒细胞减少症（白细胞水平低，有助于免疫系统抵御疾病和感染），碱性磷酸酶增加（主要存在于骨骼和肝脏细胞中的酶），淋巴细胞减少（白细胞有帮助）免疫系统抵御疾病和感染），眼睛水肿（眼睛周围肿胀），血红蛋白减少（携带氧气的红细胞中的蛋白质），皮疹。FDA建议医疗保健专业人员告知生育年龄的女性和男性与生殖潜力的女性伴侣在Turalio治疗期间使用有效的避孕措施。孕妇或哺乳期妇女不应服用Turalio，因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇